Агенцията по храните и лекарствата на САЩ одобри първата генна терапия за смъртоносна форма на мускулна дистрофия

Първата генна терапия за лечение на смъртоносна форма на мускулна дистрофия получи предварително одобрение в САЩ в четвъртък, съобщава АП.

Това се случи въпреки опасенията, изразени от някои оторизирани от властите учени, относно способността на лечението да помага на момчета с такова наследственото заболяване.
Одобрението на Агенцията по храните и лекарствата предоставя нова възможност за пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен - рядко заболяване, което води до мускулна слабост, загуба на подвижност и ранна смърт. То почти винаги засяга мъже - около 1 на 3300 момчета в САЩ.

Агенцията по храните и лекарствата даде разрешението само за деца на възраст 4 и 5 години. Това е въз основа на проучвания, че терапията помага за производството на протеин, необходим за растежа на мускулите, който липсва при момчетата с това заболяване. Генотерапията е била изследвана при деца до 7-годишна възраст, пише БТА. Еднократното интравенозно лечение на компанията доставя заместващ ген за този, който е мутирал при момчетата с това заболяване.

“Днешното одобрение отговаря на неотложна неудовлетворена медицинска нужда и е важен напредък в лечението на мускулната дистрофия на Дюшен - тежко състояние с ограничени възможности за лечение”, каза д-р Питър Маркс от Агенцията по храните и лекарствата в четвъртък. Негови колеги обясниха, че увеличението на белтъка, наблюдавано при терапията с препарата предполага да се допусне, че ще има полза при пациенти на възраст 4-5 години, които нямат други предшестващи усложнения.

Учените от Агенцията по храните и лекарствата обаче изложиха дълъг списък от проблеми, свързани с изследванията на компанията, особено с проучване на среден етап, което компанията представи за преглед. Като цяло то не успява да покаже, че момчетата, които са били подложени на терапията, са се представили значително по-добре по показатели като стоене, ходене и катерене, отколкото тези, които са получили лечение с плацебо, въпреки че резултатите са били по-добри при по-малките деца. 

Все пак външните експерти на Агенцията гласуваха с малко в полза на предварителното предоставяне на генната терапия, като отбелязаха смъртоносния характер на Дюшен и риска от забавяне на потенциално полезно лечение. 

По отношение на генната терапия първоначалните резултати от проучването на компанията в късен етап се очакват в края на тази година, а повече подробности ще бъдат публикувани през 2024 г.