По-рано тази година “Илай Лили" обяви, че резултатите от фаза 3 на клинично изпитване на новото си лекарство донемаб за Алцхаймер са положителни. Изявлението привлече вниманието на научната общност, тъй като според него състоянието на почти половината от участниците не се е влошило през годината, в която са били подложени на терапията. Въпреки това експертите призоваха към предпазливост, докато не бъдат публикувани пълните данни от изпитването. Е, днес това се случи в рецензирано проучване.

Първоначално в проучването са участвали 1736 души с ранни симптоми на болестта на Алцхаймер. Половината от групата е получавала ежемесечни вливания на лекарството в продължение на общо 72 седмици, докато на другата половина е давано плацебо. Клиничното проследяване след 76 седмици показва, че лечението е довело до значително забавяне на прогресията на заболяването.

Въздействието е било усетено в най-голяма степен при пациентите с по-ниски нива на патологичния протеин тау, известен като отличителен белег на болестта на Алцхаймер, който се натрупва с течение на времето. Когато тази подгрупа пациенти е включена в по-широка група с тези с по-високи нива на тау, общият резултат остава статистически значим. Това не е изненадващо, тъй като винаги се е смятало, че този вид лекарства вероятно действат най-добре, ако се прилагат възможно най-рано в хода на заболяването.

Фактът, че донанемабът, както и сходните лекарства адуканумаб и леканемаб - последното от които получи пълно одобрение от Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA) едва този месец - са от ограничена полза за хората с напреднало заболяване, беше подчертан от директора на Изследователския център за болестта на Алцхаймер към UCSF Жил Рабиновичи и колегата му Рено Ла Жои в редакционна статия, публикувана заедно с резултатите от изпитването.

Те пишат, че този вид терапии - клас лекарства, наречени моноклонални антитела - могат да бъдат "само началната глава в новата ера на молекулярните терапии" за болестта на Алцхаймер, и предупреждават, че "все още е необходимо разработването на по-ефективни и по-безопасни лечения".

Всъщност въпреки че тези лекарства се предлагат на пазара, изследванията на множество други начини за превенция и лечение на болестта на Алцхаймер продължават - от генна терапия, през промени в начина на живот, до ваксини.

Да, малко вероятно е някога едно-единствено лечение да бъде подходящо за всички пациенти. Потвърждението обаче, че донанемабът наистина забавя развитието на болестта при някои от тях, все още се счита за пробив.

"Днешните пълни резултати потвърждават това, което чухме за донанемаб още през май, а именно, че лекарството е в състояние да забави прогресията на болестта на Алцхаймер с повече от 20 %", обясни в изявление д-р Ричард Оукли, заместник-директор по научните изследвания в благотворителната организация Alzheimer's Society. "Това проучване добавя все повече доказателства, че лечението на хората възможно най-рано може да бъде по-полезно, като ефектът на донемаб е по-голям при онези, които са били в по-ранен стадий на болестта."

За щастие, напредъкът в други области може да означава, че навременното откриване на болестта може да стане по-лесно, тъй като в новите насоки за диагностика вече включват използването на кръвни биомаркери като инструмент за търсене на доказателства за болестта на Алцхаймер при хора с най-ранни когнитивни симптоми.

Нито едно медицинско лечение не е лишено от риск. В проучването с донанемаб трима участници, при които е диагностицирано състояние, наречено "свързани с амилоида аномалии в изобразяването" (ARIA) - известен риск при тези видове терапии - впоследствие умират. Въпреки че смъртта и сериозните нежелани ефекти са били редки случаи, леките странични ефекти са били много по-често срещани. Тъй като рискът от ARIA изглежда е по-висок при пациенти с определени генетични мутации, Рабиновичи и Ла Жой предлагат генетичното изследване да бъде полезна стъпка преди започване на тези терапии.

Друго ограничение на проучването е, че по-голямата част от участниците са били бели. Д-р Оукли посочва, че е "изключително важно в бъдещите изпитвания да видим по-голямо разнообразие, за да докажем, че новите лекарствени лечения имат сходен ефект за всички, живеещи с болестта на Алцхаймер".

Ако донанмеаб бъде одобрен от Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA), което според експертите е доста вероятно, това ще бъде едва третият подобен медикамент, предоставен за широка употреба. Единот тях, адуканумаб, вече беше отхвърлен от европейския регулатор поради опасения за безопасността и ефикасността му. Но каквото и да се случи по-нататък, не може да се отрече, че публикуването на резултатите е важен момент в борбата срещу това заболяване.

Както казва в изявление д-р Сюзън Колхаас, изпълнителен директор на отдел "Изследвания и партньорства" в Alzheimer's Research UK, резултатите са "още един крайъгълен камък", който подчертава, че "перспективите пред деменцията и нейното въздействие върху хората и обществото най-накрая се променят".

Проучването, заедно със свързаните с него редакционни статии, е публикувано в Journal of the American Medical Association.

Източник: IFLScience